Fondamenti di farmacologia e applicazioni biotecnologiche

Parte 1
Si considererà il percorso di un farmaco nell'organismo (assorbimento, distribuzione,
metabolismo, ed eliminazione) in relazione alle sue caratteristiche e quelle del
soggetto che lo assume (farmacogenetica).
Concetti di dose risposta, indice terapeutico e farmacocinetica descrittiva
Verrà affrontata in modo specifico il problema dell'utilizzo di farmaci biotecnologici,
quali anticorpi monoclonali o recettori solubili
Nozioni più importanti su meccanismo di azione dei farmaci (farmacodinamica), i
loro possibili target e le possibili interazioni fra farmaci .
Concetto di farmacogenomica per la scoperta di nuovi farmaci e della azione in
soggetti diversi

Parte 2
Lo sviluppo dei primi farmaci a base di DNA. L'identificazione e la validazione di un nuovo bersaglio farmacologico: dagli studi preclinici alla clinica. RNA interferenti come farmaci. Nanoparticelle per il delivery di farmaci
Il gene come farmaco, la terapia genica applicata all'uomo
La cellula staminale come farmaco.
Le metodologie per l'isolamento e l'espansione.
Lo studio delle caratteristiche biologiche e funzionali.
Le applicazioni delle cellule per terapia cellulare sostitutiva.
L'effetto bystander.
La regolamentazione sulle cellule staminali.
La seconda parte del corso prevede anche esercitazioni in laboratorio. Colture di cellule staminali embrionali ed analisi mediante microscopia a fluorescenza e FACS. Tecniche per lo studio del genoma e del trascrittoma: applicazioni nella ricerca di base, nell'industria e nella clinica.