Farmaci biotecnologici innovativi

A.A. 2019/2020
Insegnamento per
9
Crediti massimi
72
Ore totali
SSD
BIO/14 CHIM/06 CHIM/08
Lingua
Italiano
Obiettivi formativi
Il corso ha l'obiettivo di fornire allo studente gli strumenti per la comprensione dei concetti e delle strategie innovative che avranno impatto nel futuro delle biotecnologie del farmaco; in particolare, le nozioni riguarderanno i seguenti ambiti concettuali:
· strategie e approcci sperimentali innovativi nella ricerca e sviluppo di nuove molecole o modalità terapeutiche (2 CFU).
· potenziali applicazioni nelle principali aree terapeutiche delle strategie sperimentali innovative (1 CFU)
· strategie di bioconiugazione per l'ottimizzazione del profilo biofarmaceutico di molecole bioattive e progettazione di sistemi macromolecolari e nanoparticelle per il rilascio sito specifico di farmaci, peptidi, enzimi e oligonucleotidi (3 CFU).
· Studio di metodiche innovative e biotecnologiche per la preparazione di molecole bioattive (3 CFU)

Struttura insegnamento e programma

Edizione attiva
Responsabile
Moduli o unità didattiche
Modulo: Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 0
CHIM/08 - CHIMICA FARMACEUTICA - CFU: 0
Lezioni: 48 ore
Docente: Ciana Paolo

Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
CHIM/06 - CHIMICA ORGANICA - CFU: 3
Lezioni: 24 ore
Docente: Pellegrino Sara

Prerequisiti e modalità di esame
L'esame è costituito da una prova scritta, articolata su due o tre domande, inerente gli argomenti trattati nel modulo "Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici" e una prova orale inerente gli argomenti trattati nel modulo "Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci" e articolata almeno su tre domande.
Il voto finale sarà calcolato utilizzando la media ponderata (sulla base dei CFU) del voto dello scritto e dell'orale.
Modulo: Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci
Programma
U.D. Nuove strategie terapeutiche (3 CFU)

Strategie e tecnologie avanzate nella generazione di nuove proteine terapeutiche e vaccini
L'innovazione nella terapia genica
· Lo sviluppo di vettori sicuri
· I sistemi per l'espressione stabile del gene terapeutico
· Nuove strategie per sfuggire al sistema immunitario

L'innovazione nella medicina rigenerativa
· Riprogrammazione e transdifferenziamento cellulare
· Le cellule staminali pluripotenti come opportunità nella drug discovery
· Sfide e prospettive future nella terapia cellulo-mediata

La regolazione genica come bersaglio farmacologico
· Gli enzimi modificatori della cromatina, i fattori ed i co-fattori della trascrizione come bersagli farmacologici
· I farmaci che agiscono sui fattori di trascrizione
· I farmaci epigenetici
· Sistemi innovativi per l'identificazione di farmaci che agiscono sulla trascrizione genica



U.D. Approcci biotecnologici innovativi per l'ottimizzazione di farmaci (3CFU)

- Problematiche farmacocinetiche associate a farmaci di natura peptidica e strategie per il rilascio controllato e prolungato di farmaci biotecnologici: coniugazione con polimeri naturali o sintetici. Chimica della pegilazione.
- Metodi biotecnologici per il rilascio sito-specifico di farmaci, con particolare riferimento ai farmaci antitumorali: direzionamento passivo e attivo. Sistemi di rilascio sito-specifico basati su albumina: progettazione di pro-farmaci leganti albumina e di bioconiugati. Targeting vascolare: applicazioni in terapia e in diagnostica. Selettività tissutale mediata da enzimi. Terapia enzima-profarmaco (ADEPT e GDEPT).
- Strategie per il direzionamento di farmaci biotecnologici al sistema nervoso centrale,
Materiale didattico e bibliografia
Materiale didattico e riferimenti bibliografici forniti dal docente e reperibili sul sito Ariel
Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
Programma
Richiami ad argomenti di base di chimica organica
- Principali gruppi funzionali
- Stereochimica, miscele racemiche, eccesso enantiomerico.
- Andamento stereochimico delle reazioni.

Peptidi e proteine
- caratteristiche generali degli aminoacidi e dei peptidi
- gruppi protettori nella sintesi peptidica; metodologie di protezione ortogonale
- formazione del legame peptidico: metodi di attivazione e accoppiamento
- sintesi in soluzione e in fase solida
- efficienza sintetica, uso della tecnologia a microonde
- chemical ligation: native chemical ligation, expressed protein ligation
- Struttura secondaria di peptidi e proteine e principali tecniche per la determinazione: dicroismo circolare, FT-IR, NMR

Peptidomimetici
- ruolo e caratteristiche
- conformazione bioattiva del peptide e metodologie di restrizioni conformazionali
- peptoidi e Foldameri: cenni

Assembly supramolecolari
- interazioni tra proteina e ligando e principali tecniche per la determinazione: termoforesi, surface plasmon resonance, calorimetria.
- Nanomateriali peptidici: dal self assembly alle applicazioni. Principali tecniche per lo studio di nanomateriali: Dinamica light scattering e microscopia elettronica.

Acidi nucleici:
- caratteristiche generali, struttura e nomenclatura: nucleosidi e nucleotidi
- Sintesi degli acidi nucleici e legame fosfodiestereo
- Sintesi degli oligonucleotidi
- Oligonucleotidi modificati: PNA, Morpholinos; proprietà ed applicazioni.
Metodi didattici
Teaching material and bibliographic references provided by the teacher and available on the Ariel website
Materiale didattico e bibliografia
Materiale didattico e riferimenti bibliografici forniti dal docente e reperibili sul sito Ariel
Periodo
Primo semestre
Periodo
Primo semestre
Modalità di valutazione
Esame
Giudizio di valutazione
voto verbalizzato in trentesimi
Docente/i
Ricevimento:
Venerdi ore 10.00 12.30
Dip. di Scienze Farmacologiche, Via Balzaretti 9