Biotecnologie in farmacologia (of4)
A.A. 2024/2025
Obiettivi formativi
L'unità didattica di biologia sperimentale si propone di fornire le basi per comprendere l'uso delle cellule come modello per l'identificazione di nuovi bersagli farmacologici e come terapie per il trattamento delle malattie umane.
L'unità didattica di farmacologia si propone di approfondire le conoscenze degli studenti relative alla farmacologia dei farmaci biotecnologici utilizzati in terapia e di consolidare le loro abilità, anche tramite formazione pratica, sull'impiego delle biotecnologie cellulari per lo studio e la validazione preclinica di bersagli farmacologici e principi attivi innovativi.
L'unità didattica di farmacologia si propone di approfondire le conoscenze degli studenti relative alla farmacologia dei farmaci biotecnologici utilizzati in terapia e di consolidare le loro abilità, anche tramite formazione pratica, sull'impiego delle biotecnologie cellulari per lo studio e la validazione preclinica di bersagli farmacologici e principi attivi innovativi.
Risultati apprendimento attesi
Al termine del corso gli studenti avranno acquisito competenze di biologia sperimentale sulle colture cellulari avanzate, terapie cellulari e tecnologie di trasferimento genico, e competenze teoriche e pratiche di farmacologia e biotecnologie farmacologiche per la ricerca e sviluppo di farmaci innovativi. Gli studenti saranno in grado di applicare le conoscenze acquisite all'identificazione e sviluppo preclinico di nuovi bersagli e molecole ad attività farmacologica e di terapie cellulari avanzate.
Periodo: Secondo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento non può essere seguito come corso singolo. Puoi trovare gli insegnamenti disponibili consultando il catalogo corsi singoli.
Programma e organizzazione didattica
Edizione unica
Responsabile
Periodo
Secondo semestre
Programma
Unità didattica di Biologia sperimentale (2 CFU)
1. Colture cellulari animali. La coltura di cellule animali. Come coltivare le cellule da un tessuto. L'evoluzione di una coltura: le colture primarie, le linee cellulari. Il terreno di coltura. Le colture in adesione e colture in sospensione
2. Metodi per trasferire i geni. Manipolazione genetica delle cellule animali: principi e scopi. Trasfezione transiente e stabile. Metodi per introdurre l'informazione genica nelle cellule animali.
3. Applicazioni di biologia cellulare. Vettori per l'espressione costitutiva o regolata in cellule di mammifero. I geni reporter e marcatori di selezione. Lo studio della funzione dei geni. La produzione di proteine. Le proteine di fusione. Lo studio della localizzazione. Lo studio degli effetti delle mutazioni.
4. Metodi per silenziare i geni. Gene silencing and Knockout. RNA interference: meccanismi e applicazioni. I piccoli RNA non codificanti che regolano l'espressione genica.
5. L'editing del genoma. Zinc Finger Nucleases (ZFNs). The Transcription Activator-Like Effector nucleases (TALENs). CRISPR/Cas9 System
6. Biologia delle cellule staminali. Definizione di cellule staminali. Cellule staminali embrionali, fetali e tissutali (somatiche o adulte). Potenza e plasticità delle cellule staminali. Le cellule staminali adulte. Cellule staminali pluripotenti indotte, generazione, caratterizzazione e differenziamento. Le colture 3D - gli organoidi.
7. In vitro High Throughput Screening. I metodi HTS per l'identificazione di molecole biologicamente attive. Gli screening basati su cellule. Esempi di Drug repurposing basati su modelli cellulari.
8. L'uso delle cellule in terapia: Applicazioni delle cellule staminali: la medicina rigenerativa e la produzione di tessuti in vitro. Le cellule CAR-T per terapie antitumorali.
Unità didattica di Farmacologia (6CFU)
1. Farmaci ad acido nucleico
a. Attività fisiologica e modalità di studio di RNA naturali di interesse farmacologico: mRNA, miRNA, lncRNA, circRNA
b. Generazione e modalità di studio di polimeri nucleotidici di sintesi: aODN, siRNA, aptameri
c. Generazione e modalità di studio di farmaci a mRNA: i vaccini e le terapie sostitutive
d. Farmacocinetica, tossicologia, funzionalizzazione e ingegnerizzazione
2. Proteine ricombinanti
a. Proteine ricombinanti e proteine di fusione
b. Anticorpi monoclonali e derivati anticorpali: biologia, produzione, ingegnerizzazione
c. Farmacocinetica, tossicologia, funzionalizzazione e ingegnerizzazione
3. Biotecnologie farmacologiche in clinica
a. Terapia oncologica
b. Terapia immunosoppressiva
c. Terapia immunostimolante
4. Biotecnologie nello studio di farmaci attivi sulla trascrizione genica
a. I recettori intracellulari
b. Lo studio del legame proteina-proteina e proteina-DNA
c. Generazione di modelli cellulari
d. Generazione di modelli animali
5. Biotecnologie nella ricerca preclinica
a. Esempi di successo di ricerca biotecnologica in farmacologia con esercitazioni virtuali
6. Esercitazioni a posto singolo di biotecnologie in farmacologia
a. Trasfezione di cellule in coltura e analisi dell'attività di geni reporter regolati da fattori di trascrizione operati da ligandi utilizzati in saggi dose-risposta
1. Colture cellulari animali. La coltura di cellule animali. Come coltivare le cellule da un tessuto. L'evoluzione di una coltura: le colture primarie, le linee cellulari. Il terreno di coltura. Le colture in adesione e colture in sospensione
2. Metodi per trasferire i geni. Manipolazione genetica delle cellule animali: principi e scopi. Trasfezione transiente e stabile. Metodi per introdurre l'informazione genica nelle cellule animali.
3. Applicazioni di biologia cellulare. Vettori per l'espressione costitutiva o regolata in cellule di mammifero. I geni reporter e marcatori di selezione. Lo studio della funzione dei geni. La produzione di proteine. Le proteine di fusione. Lo studio della localizzazione. Lo studio degli effetti delle mutazioni.
4. Metodi per silenziare i geni. Gene silencing and Knockout. RNA interference: meccanismi e applicazioni. I piccoli RNA non codificanti che regolano l'espressione genica.
5. L'editing del genoma. Zinc Finger Nucleases (ZFNs). The Transcription Activator-Like Effector nucleases (TALENs). CRISPR/Cas9 System
6. Biologia delle cellule staminali. Definizione di cellule staminali. Cellule staminali embrionali, fetali e tissutali (somatiche o adulte). Potenza e plasticità delle cellule staminali. Le cellule staminali adulte. Cellule staminali pluripotenti indotte, generazione, caratterizzazione e differenziamento. Le colture 3D - gli organoidi.
7. In vitro High Throughput Screening. I metodi HTS per l'identificazione di molecole biologicamente attive. Gli screening basati su cellule. Esempi di Drug repurposing basati su modelli cellulari.
8. L'uso delle cellule in terapia: Applicazioni delle cellule staminali: la medicina rigenerativa e la produzione di tessuti in vitro. Le cellule CAR-T per terapie antitumorali.
Unità didattica di Farmacologia (6CFU)
1. Farmaci ad acido nucleico
a. Attività fisiologica e modalità di studio di RNA naturali di interesse farmacologico: mRNA, miRNA, lncRNA, circRNA
b. Generazione e modalità di studio di polimeri nucleotidici di sintesi: aODN, siRNA, aptameri
c. Generazione e modalità di studio di farmaci a mRNA: i vaccini e le terapie sostitutive
d. Farmacocinetica, tossicologia, funzionalizzazione e ingegnerizzazione
2. Proteine ricombinanti
a. Proteine ricombinanti e proteine di fusione
b. Anticorpi monoclonali e derivati anticorpali: biologia, produzione, ingegnerizzazione
c. Farmacocinetica, tossicologia, funzionalizzazione e ingegnerizzazione
3. Biotecnologie farmacologiche in clinica
a. Terapia oncologica
b. Terapia immunosoppressiva
c. Terapia immunostimolante
4. Biotecnologie nello studio di farmaci attivi sulla trascrizione genica
a. I recettori intracellulari
b. Lo studio del legame proteina-proteina e proteina-DNA
c. Generazione di modelli cellulari
d. Generazione di modelli animali
5. Biotecnologie nella ricerca preclinica
a. Esempi di successo di ricerca biotecnologica in farmacologia con esercitazioni virtuali
6. Esercitazioni a posto singolo di biotecnologie in farmacologia
a. Trasfezione di cellule in coltura e analisi dell'attività di geni reporter regolati da fattori di trascrizione operati da ligandi utilizzati in saggi dose-risposta
Prerequisiti
Conoscenze di farmacocinetica, farmacodinamica e di farmacologia delle principali classi di farmaci utilizzate in clinica
Metodi didattici
Lezioni frontali ed esercitazioni posto singolo.
Materiale di riferimento
Le diapositive, i protocolli sperimentali e tutto il materiale didattico sono a disposizione sulla piattaforma MyAriel del corso.
Libri di testo per consultazione:
· FARMACI BIOTECNOLOGICI. Aspetti farmacologici e clinici dei medicinali biotecnologici. Vegeto E, Maggi A, Minghetti P. CEA Editore
· FARMACOLOGIA GENERALE E MOLECOLARE. Clementi E, Fumagalli G. Edra Editore
· CULTURE OF ANIMAL CELLS: A MANUAL OF BASIC TECHNIQUE AND SPECIALIZED APPLICATIONS. Ian Freshney R. John wiley & sons, inc.
Libri di testo per consultazione:
· FARMACI BIOTECNOLOGICI. Aspetti farmacologici e clinici dei medicinali biotecnologici. Vegeto E, Maggi A, Minghetti P. CEA Editore
· FARMACOLOGIA GENERALE E MOLECOLARE. Clementi E, Fumagalli G. Edra Editore
· CULTURE OF ANIMAL CELLS: A MANUAL OF BASIC TECHNIQUE AND SPECIALIZED APPLICATIONS. Ian Freshney R. John wiley & sons, inc.
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame dell'unità didattica di biologia sperimentale consiste in una prova scritta composta da 10 domande a scelta multipla (2 punti per ogni risposta esatta e 0 punti per ogni risposta errata o non indicata) e 1 domanda aperta (massimo 10 punti). La prova sarà volta a: i) valutare il livello di conoscenza e comprensione degli argomenti trattati nelle lezioni frontali; ii) accertare la capacità di descrivere gli argomenti con chiarezza e ove richiesto con termini specifici della disciplina.
L'esame dell'unità didattica di farmacologia consiste in una prova orale, con la discussione di argomenti trattati a lezione, e una prova scritta, in forma di relazione scientifica delle esercitazioni; entrambe le prove d'esame sono volte a verificare il raggiungimento degli obiettivi in termini di conoscenza e capacità di comprensione della materia, ragionamento critico e esposizione con lessico e metrica appropriati.
Il voto finale sarà la media ponderata, in base ai CFU, dei voti ottenuti nelle due unità didattiche.
L'esame dell'unità didattica di farmacologia consiste in una prova orale, con la discussione di argomenti trattati a lezione, e una prova scritta, in forma di relazione scientifica delle esercitazioni; entrambe le prove d'esame sono volte a verificare il raggiungimento degli obiettivi in termini di conoscenza e capacità di comprensione della materia, ragionamento critico e esposizione con lessico e metrica appropriati.
Il voto finale sarà la media ponderata, in base ai CFU, dei voti ottenuti nelle due unità didattiche.
BIO/13 - BIOLOGIA APPLICATA - CFU: 2
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 6
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 6
Esercitazioni di laboratorio a posto singolo: 32 ore
Lezioni: 48 ore
Lezioni: 48 ore
Docente/i
Ricevimento:
Venerdi 10.00-12.00
Dip. di Scienze Farmacologiche e Biomolecolari, Via Balzaretti 9