Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A: identificazione di un possibile approccio terapeutico

Un gruppo di ricercatori del “Centro Dino Ferrari”, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico ha utilizzato efficacemente un approccio combinato di sostituzione e silenziamento genico, rispettivamente in grado di esprimere il gene “sano” e di spegnere quello “malato”, in un modello sperimentale di Malattia di Charcot-Marie-Tooth. La pubblicazione su Cellular Molecular Life Science