Nuovi risultati sulla terapia genica per SMARD1: studio del “Centro Dino Ferrari” dell’Università Statale di Milano e del Policlinico di Milano apre la strada a cure più sicure ed efficaci

Scoperto un vettore virale per trasportare nelle cellule una copia funzionante del gene IGHMBP2 che migliora in modo significativo sopravvivenza, funzione motoria e preservazione dei motoneuroni; identificata anche una marcata componente infiammatoria nel midollo spinale nella SMARD1, che viene corretta grazie alla terapia genica. Studio pubblicato sul Journal of Biomedical Science.