Statistica e valutazione dell'evidenza in medicina (D51)

Programma del corso:
Premessa
La trattazione degli argomenti del corso si svolgerà secondo la prospettiva della valutazione delle evidenze scientifiche nel contesto Clinico-Epidemiologico.
Ruolo della statistica medica nella pratica clinica.
Prospettiva storica dei metodi quantitativi in Medicina
Tipi di studio

La variabilità dei fenomeni biologici
Scale di misura
Fonti di variabilità
Variabilità entro e tra soggetti
Errori di misura
Accuratezza e precisione

Elementi di statistica descrittiva
Rappresentazioni grafiche
Indici di posizione e dispersione
La correlazione
Test diagnostici e screening
Il test diagnostico con risposta dicotomica.
Proprietà di un test ed apporto informativo nella decisione medica sulla base di esempi in problemi di diagnosi precoce (screening).
Sensibilità e specificità e valori predittivi positivi (VPP) e negativi (VPN).
Rapporti di odds e di verosimiglianze per il calcolo dei VPP e VPN.
Il nomogramma di Fagan e sua applicazione pratica nella valutazione di un test diagnostico.

Introduzione alla probabilità:
i) proporzione attesa da uno studio di popolazione (p.e. prevalenza di malattia);
ii) proprietà intrinseca di un sistema (p.e. test diagnostico);
iii) opinione a priori del medico (p.e. rischio soggettivo).
Introduzione intuitiva ai concetti di modello di probabilità e suoi parametri
Inferenza statistica 1: stima dei parametri di un modello.
La variabilità campionaria
Il problema del campionamento e le proporzioni osservate sul campione.
Il concetto di stima dei parametri di un modello di probabilità.
Distribuzioni di campionamento.
Introduzione intuitiva ai risultati del teorema del limite centrale
Derivazione empirica della distribuzione di Gauss (Normale)
Stima puntuale e suo errore standard.
Intervalli di confidenza.

Studio dell'associazione tra fattori di rischio e malattia.
Probabilità e rischio di malattia
Misure di prevalenza e incidenza e loro stima.
Rischio relativo e rapporto degli odds tra esposti e non esposti ad un fattore di rischio.
Studi di coorte e caso-controllo
Stima puntuale ed intervallo di confidenza per il rapporto tra gli odds.
Associazione tra variabili quantitative e regressione.
Inferenza statistica 2: verifica di ipotesi statistiche.
Applicazione del test statistico per il confronto tra gruppi con diverso trattamento.
La significatività statistica
Potenza del test statistico
Confronto tra significatività statistica e rilevanza clinica.

Studio dell'efficacia di un intervento terapeutico.
Studi osservazionali e sperimentali
Sperimentazioni cliniche di fase I, II e III
Popolazione obbiettivo e criteri di inclusione.
Assegnazione casuale ai trattamenti.
Misure di efficacia dei trattamenti
Confondimento ed interazione (risposta al trattamento)

Attività didattica non formale.
Consisterà nello sviluppo di un elaborato nel contesto di piccoli gruppi su temi di rilevanza clinico epidemiologica e sanitaria, mirato alla valutazione dell'evidenza scientifica con gli strumenti acquisiti nelle lezioni frontali e nell'attività professionalizzante. Gli studenti presenteranno i risultati secondo le modalità del simposio con discussione.