Approcci cellulari, molecolari e funzionali alle malattie genetiche

1. Lo studio della funzione di un gene
· Approcci di genetica diretta e inversa, Genome Editing

2. Utilizzo e scelta di modelli sperimentali nella ricerca biomedica
· Modelli in vitro (colture primarie, cellule immortalizzate, cellule staminali e pluripotenti indotte)
· Modelli ex-vivo (fettine organotipiche e organoidi)
· Modelli in vivo (invertebrati e vertebrati semplici, roditori, animali di grandi dimensioni)

3. Identificazione di meccanismi patogenetici
· Approccio Hypothesis-free
· Approccio Hypothesis-driven

4. Identificazione di nuovi bersagli farmacologici
· Sviluppo di saggi biologici in vitro per studi di drug screening
· High Throughput Screening, chimica combinatoriale, relazione struttura-attività, molecular modeling
· Validazione del bersaglio biologico in vitro e in vivo
· Come nasce un farmaco

5. Gli studi preclinici nei modelli animali
· Sperimentazione animale e normativa vigente
· Come progettare uno studio preclinico
· Come valutare l'efficacia di un trattamento in un trial preclinico

6. Sistemi di trasporto di farmaci o molecole in modelli animali
· Vettori virali
· Liposomi e nanoparticelle
· Infusione di farmaci o molecole mediante mini-pompe osmotiche
· Somministrazione intra-nasale di farmaci o molecole

7. Gli studi clinici nel paziente
· Il passaggio dalla ricerca preclinica alla sperimentazione clinica
· Progettazione e fasi di uno studio clinico (esempi di terapie innovative)
· Ricerca e utilizzo di biomarcatori clinici, biochimici e di imaging
· Ruolo dei network europei e internazionali e degli studi osservazionali

8. La proprietà intellettuale e le Start-up

9. Oltre il bancone: i finanziamenti alla ricerca, il manoscritto scientifico e la Research Integrity