Farmaci biotecnologici innovativi

U.D. Nuove strategie terapeutiche (3 CFU)
Strategie e tecnologie avanzate nella generazione di nuove proteine terapeutiche
L'innovazione nella terapia genica
- Generalità sui problemi e le sfide tecnologiche nella terapia genica
- Lo sviluppo di vettori sicuri
- I sistemi per l'espressione stabile del gene terapeutico
- I farmaci approvati e gli studi in corso
- Le strategie innovative nella terapia della neurodegenerazione e dell'AIDS
La modulazione del sistema immunitario e le moderne strategie vaccinali nel cancro
Strategie innovative nello sviluppo di farmaci del sistema nervoso
Le cellule staminali e l'innovazione nella medicina rigenerativa
Il contributo dell''OMICS nella diagnostica e nella terapia
I farmaci che agiscono sulla trascrizione genica - aspetti innovativi

U.D. Approcci biotecnologici innovativi per l'ottimizzazione di farmaci (3CFU)
Problematiche farmacocinetiche associate a farmaci di natura peptidica:
- strategie innovative di formulazione e pre-formulazione
- strategie specifiche per loro rilascio controllato e prolungato: carriers, peghilazioni e altre (bio)tecnologie.
Farmacodinamica: tecniche biotecnologiche per lo sviluppo di farmaci sito-specifici:
- chimica dei prodrugs
- targeting passivo e attivo
- terapia del cancro: esempi di strategie biotecnologiche di rilascio sito-specifico di molecole anticancro e peptidi. Progettazione di bioconiugati; targeting vascolare; selettività tissutale mediata da enzimi; terapie enzima-profarmaco.
Esempi di classi di farmaci biotecnologicamente ottimizzati:
- targeting del sistema nervoso centrale
- anticoagulanti

Richiami ad argomenti di base di chimica organica:
- Principali gruppi funzionali
- Stereochimica, miscele racemiche, eccesso enantiomerico.
- Andamento stereochimico delle reazioni.
Peptidi e proteine
- caratteristiche generali degli aminoacidi e dei peptidi
- gruppi protettori nella sintesi peptidica; metodologie di protezione ortogonale
- formazione del legame peptidico: metodi di attivazione e accoppiamento
- sintesi in soluzione e in fase solida
- efficienza sintetica, uso della tecnologia a microonde
- chemical ligation: native chemical ligation, expressed protein ligation
- Struttura secondaria di peptidi e proteine e principali tecniche per la determinazione: dicroismo circolare, FT-IR, NMR
Peptidomimetici
- ruolo e caratteristiche
- conformazione bioattiva del peptide e metodologie di restrizioni conformazionali
- peptoidi e foldameri: cenni
Assembly supramolecolari
- interazioni tra proteina e ligando e principali tecniche per la determinazione: termoforesi, surface plasmon resonance, calorimetria.
- Nanomateriali peptidici: dal self assembly alle applicazioni. Principali tecniche per lo studio di nanomateriali: Dinamica light scattering e microscopia elettronica.
Acidi nucleici:
- caratteristiche generali, struttura e nomenclatura: nucleosidi e nucleotidi
- Sintesi degli acidi nucleici e legame fosfodiestereo
- Sintesi degli oligonucleotidi
- Oligonucleotidi modificati: PNA, morpholino; proprietà ed applicazioni.