Approcci cellulari, molecolari e funzionali alle malattie genetiche

L'insegnamento si propone di fornire allo studente gli strumenti necessari per studiare le malattie genetiche nel loro complesso. In particolare, l'insegnamento affronta l'intero percorso che caratterizza lo studio delle malattie genetiche, dalla funzione del gene associato alla malattia allo sviluppo di strategie innovative d'interesse terapeutico. Si tratteranno i seguenti temi: i) studio della funzione di un gene malattia; ii) utilizzo di modelli sperimentali nella ricerca biomedica; iii) strategie per identificare nuovi meccanismi patogenetici alla base di malattie genetiche; iv) identificazione di nuovi bersagli farmacologici e sviluppo di nuovi farmaci; v) sperimentazione animale e progettazione di studi preclinici in modelli animali; vi) sistemi di "delivery" di farmaci e molecole; vii) sperimentazione clinica.

Alla fine dell'insegnamento, lo studente acquisirà competenze di vario genere per studiare le malattie genetiche (e non) e valutare in modo critico le diverse fasi che caratterizzano la ricerca di base e la ricerca applicata.