Cell therapy and gene silencing

A.A. 2020/2021
7
Crediti massimi
72
Ore totali
SSD
BIO/13 BIO/14 BIO/19
Lingua
Inglese
Obiettivi formativi
The course is aimed at providing the basis to understand the use of cell therapy and gene silencing for the treatment of human diseases. Specifically, the course will discuss the origin and heterogeneity of available human cell-based medical products and their complexity. The differences between autologous or allogenic, stem or induced pluripotent stem cells will be discussed. Further, the course will offer an overview on technologies crucial for gene and cell therapies such as gene editing and safe viral vectors for gene delivery and as basis for prophylactic and therapeutic vaccines.
Risultati apprendimento attesi
At the end of the course, the student should possess the specific knowledge to understand the generation and the application of cell therapy and gene silencing techniques to treat human diseases. In particular, the student should have acquired the basic principles of gene therapy, including gene transfer technologies, therapeutic strategies and their efficiency. The student should also demonstrate to possess the appropriate biological terminology to communicate the most relevant and recent topics in the field of cell therapy and gene silencing.
Programma e organizzazione didattica

Edizione unica

Responsabile
Periodo
Primo semestre
Le lezioni si terranno in presenza o attraverso Microsoft Teams, Zoom Meeting o altra piattaforma e potranno essere in sincrono o in asincrono.
Il programma e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
L'esame si svolgerà in forma orale utilizzando le piattaforme Microsoft Teams, Zoom Meeting o altre o, laddove la regolamentazione lo consentisse, in presenza, sempre in forma orale.
Programma
Il modulo di Cell-based Technology esaminerà gli aspetti relativi all'utilizzo di modelli cellulari nella ricerca biomedica. Questi includono aspetti della manipolazione della coltura cellulare, differenze tra cellule immortalate e primarie, cellule staminali, iPSC, cellule T CAR, metodi di trasfezione e produzione di proteine.
Introduzione al trasferimento genico virale / terapia genica
Replicazione virale e strategie di espressione genica
Vettori e applicazioni retrovirali e lentivirali
Vettori e applicazioni adenovirali
Vettori e applicazioni di virus associati ad adenovirus (AAV)
Risposta immunitaria innata ai vettori virali
Uso di vettori virali per l'editing genico, RNAi e silenziamento epigenetico
Uso di vettori virali per vaccini genetici
Prerequisiti
Buona conoscenza di Microbiologia Generale, Biochimica, Biologia Molecolare e Cellulare
Metodi didattici
Lezioni frontali e video registrati delle lezioni attraverso power-point.
Materiale di riferimento
Giacca M. "Gene Therapy"
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Diapositive delle lezioni, appunti personali e articoli di revisione. Verranno indicati collegamenti a siti WEB e documenti selezionati di microbiologia e/o virologia.
Si raccomanda vivamente la partecipazione alle lezioni e la consultazione del materiale disponibile su Ariel per la preparazione all'esame.
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame consiste nella presentazione di un articolo scientifico sugli argomenti trattati durante il Corso. Saranno valutate le conoscenze teoriche e le capacità di presentazione utilizzando una corretta terminologia.
BIO/13 - BIOLOGIA APPLICATA - CFU: 0
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 0
BIO/19 - MICROBIOLOGIA - CFU: 0
Esercitazioni di laboratorio a posto singolo: 32 ore
Lezioni: 40 ore
Docente/i
Ricevimento:
su appuntamento
Via Balzaretti, 9
Ricevimento:
su appuntamento
DiSFeB - via Balzaretti 9 - piano 4
Ricevimento:
Su richiesta
Su richiesta
Ricevimento:
su appuntamento
Dipartimento di Scienze Farmacologiche e Biomolecolari