Farmaci biotecnologici innovativi
A.A. 2020/2021
Obiettivi formativi
Il corso ha l'obiettivo di fornire allo studente gli strumenti per la comprensione dei concetti e delle strategie innovative che avranno impatto nel futuro delle biotecnologie del farmaco, con una particolare attenzione ai temi più avanzati nell'ambito della progettazione, ottimizzazione e produzione del farmaco biotecnologico.
Risultati apprendimento attesi
Al termine del corso ci si aspetta che lo studente, attraverso l'acquisizione di conoscenze avanzate, arrivi a possedere le basi tecnologiche e concettuali per inserirsi nel percorso creativo dell'innovazione nel campo della progettazione, ottimizzazione e produzione del farmaco biotecnologico.
Periodo: Primo semestre (se vi sono più edizioni controllare anche il periodo dell'edizione, che può essere diverso)
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Programma e organizzazione didattica
Edizione unica
Responsabile
Periodo
Primo semestre
Modulo di Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci.
Durante la fase di didattica emergenziale, il programma del corso e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
Metodi didattici:
Entrambe le unità didattiche del modulo svolgeranno principalmente con lezioni in videoconferenza utilizzando la piattaforma Microsoft Teams, con l'eccezione di alcune lezioni che verranno erogate in modalità asincrona utilizzando audiolezioni -powerPoint. Il calendario delle lezioni verrà pubblicato per tempo sulla piattaforma Ariel come anche gli avvisi relativi a qualsiasi aggiornamento legato all'evoluzione della normativa imposta dal Covid-19.
Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di valutazione:
L'esame sarà un colloquio orale che si svolgerà a distanza con la piattaforma Microsoft Teams, o se le regole lo permettono, in presenza, in un'aula dell'Università. L'esame consisterà di almeno tre domande sugli argomenti trattati nel modulo e sarà volto ad accertare il raggiungimento degli obiettivi in termini di conoscenza e capacità di comprensione della materia.
Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
Didattica:
Durante la fase di didattica emergenziale, il programma del corso e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
Metodi didattici:
Lezioni sincrone in videoconferenza mediante piattafroma Microsoft Teams
Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di valutazione:
Nella fase emergenziale l'esame sarà un colloquio orale mediante piattaforma Microsoft Teams e si articolerà su almeno 4 domande inerenti gli argomenti trattati nel corso. Verrà valutata la conoscenza degli argomenti e la capacità di mettere in relazione tra loro gli stessi.
Durante la fase di didattica emergenziale, il programma del corso e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
Metodi didattici:
Entrambe le unità didattiche del modulo svolgeranno principalmente con lezioni in videoconferenza utilizzando la piattaforma Microsoft Teams, con l'eccezione di alcune lezioni che verranno erogate in modalità asincrona utilizzando audiolezioni -powerPoint. Il calendario delle lezioni verrà pubblicato per tempo sulla piattaforma Ariel come anche gli avvisi relativi a qualsiasi aggiornamento legato all'evoluzione della normativa imposta dal Covid-19.
Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di valutazione:
L'esame sarà un colloquio orale che si svolgerà a distanza con la piattaforma Microsoft Teams, o se le regole lo permettono, in presenza, in un'aula dell'Università. L'esame consisterà di almeno tre domande sugli argomenti trattati nel modulo e sarà volto ad accertare il raggiungimento degli obiettivi in termini di conoscenza e capacità di comprensione della materia.
Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
Didattica:
Durante la fase di didattica emergenziale, il programma del corso e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
Metodi didattici:
Lezioni sincrone in videoconferenza mediante piattafroma Microsoft Teams
Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di valutazione:
Nella fase emergenziale l'esame sarà un colloquio orale mediante piattaforma Microsoft Teams e si articolerà su almeno 4 domande inerenti gli argomenti trattati nel corso. Verrà valutata la conoscenza degli argomenti e la capacità di mettere in relazione tra loro gli stessi.
Prerequisiti
Lo studente deve possedere conoscenze avanzate di biologia molecolare, biotecnologie farmacologiche, chimica farmaceutica e chimica organica applicata alle macromolecole, per comprendere le strategie innovative applicate nello sviluppo del farmaco biotecnologico.
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame consiste in una prova scritta articolata su domande a risposta aperta, inerenti agli argomenti trattati nel modulo "Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici" e una prova orale inerente agli argomenti trattati nel modulo "Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci" e articolata almeno su tre domande.
Il voto finale (in trentesimi) sarà calcolato come media pesata (sulla base dei CFU) della votazione ottenuta nei singoli moduli.
Il voto finale (in trentesimi) sarà calcolato come media pesata (sulla base dei CFU) della votazione ottenuta nei singoli moduli.
Modulo: Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci
Programma
U.D. Nuove strategie terapeutiche (3 CFU)
· Introduzione ai farmaci biotecnologici-proteine terapeutiche ricombinanti e anticorpi monoclonali
- I farmaci biotecnologici nella sclerosi multipla
· Sviluppo di terapie innovative basate sull'uso di miRNA
· Le vescicole extracellulari come nuovi vettori per terapie mirate
- Approfondimenti con studi in modelli sperimentali di sclerosi multipla e malattia di Alzheimer
· L'innovazione nella terapia genica
- Generalità sui problemi e le sfide tecnologiche nella terapia genica
- Lo sviluppo di vettori sicuri
- I sistemi per l'espressione stabile del gene terapeutico
- Genome editing: il sistema CRISP/Cas9
- I farmaci approvati e gli studi in corso
· Le cellule staminali e l'innovazione nella medicina rigenerativa
- Tipologie e proprietà: cellule staminali embrionali, adulte e iPS
- Applicazioni potenziali della terapia cellulare
- Cellule staminali neurali e potenziali applicazioni
U.D. Approcci biotecnologici innovativi per l'ottimizzazione di farmaci (3CFU)
Problematiche farmacocinetiche associate a farmaci di natura peptidica:
- strategie innovative di formulazione e pre-formulazione
- strategie specifiche per loro rilascio controllato e prolungato: carriers, peghilazioni e altre (bio)tecnologie.
Farmacodinamica: tecniche biotecnologiche per lo sviluppo di farmaci sito-specifici:
- chimica dei prodrugs
- targeting passivo e attivo
- terapia del cancro: esempi di strategie biotecnologiche di rilascio sito-specifico di molecole anticancro e peptidi. Progettazione di bioconiugati; targeting vascolare; selettività tissutale mediata da enzimi; terapie enzima-profarmaco.
Esempi di classi di farmaci biotecnologicamente ottimizzati:
- targeting del sistema nervoso centrale
- anticoagulanti
· Introduzione ai farmaci biotecnologici-proteine terapeutiche ricombinanti e anticorpi monoclonali
- I farmaci biotecnologici nella sclerosi multipla
· Sviluppo di terapie innovative basate sull'uso di miRNA
· Le vescicole extracellulari come nuovi vettori per terapie mirate
- Approfondimenti con studi in modelli sperimentali di sclerosi multipla e malattia di Alzheimer
· L'innovazione nella terapia genica
- Generalità sui problemi e le sfide tecnologiche nella terapia genica
- Lo sviluppo di vettori sicuri
- I sistemi per l'espressione stabile del gene terapeutico
- Genome editing: il sistema CRISP/Cas9
- I farmaci approvati e gli studi in corso
· Le cellule staminali e l'innovazione nella medicina rigenerativa
- Tipologie e proprietà: cellule staminali embrionali, adulte e iPS
- Applicazioni potenziali della terapia cellulare
- Cellule staminali neurali e potenziali applicazioni
U.D. Approcci biotecnologici innovativi per l'ottimizzazione di farmaci (3CFU)
Problematiche farmacocinetiche associate a farmaci di natura peptidica:
- strategie innovative di formulazione e pre-formulazione
- strategie specifiche per loro rilascio controllato e prolungato: carriers, peghilazioni e altre (bio)tecnologie.
Farmacodinamica: tecniche biotecnologiche per lo sviluppo di farmaci sito-specifici:
- chimica dei prodrugs
- targeting passivo e attivo
- terapia del cancro: esempi di strategie biotecnologiche di rilascio sito-specifico di molecole anticancro e peptidi. Progettazione di bioconiugati; targeting vascolare; selettività tissutale mediata da enzimi; terapie enzima-profarmaco.
Esempi di classi di farmaci biotecnologicamente ottimizzati:
- targeting del sistema nervoso centrale
- anticoagulanti
Metodi didattici
Il programma sarà svolto attraverso lezioni frontali (6 CFU) con l'ausilio di materiale didattico (proiezioni di slides).
Materiale di riferimento
Materiale didattico e bibliografia saranno forniti dagli insegnanti e saranno disponibili sul sito Ariel.
Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
Programma
Richiami ad argomenti di base di chimica organica:
- Principali gruppi funzionali
- Stereochimica, miscele racemiche, eccesso enantiomerico.
- Andamento stereochimico delle reazioni.
Peptidi e proteine
- caratteristiche generali degli aminoacidi e dei peptidi
- gruppi protettori nella sintesi peptidica; metodologie di protezione ortogonale
- formazione del legame peptidico: metodi di attivazione e accoppiamento
- sintesi in soluzione e in fase solida
- efficienza sintetica, uso della tecnologia a microonde
- chemical ligation: native chemical ligation, expressed protein ligation
- Struttura secondaria di peptidi e proteine e principali tecniche per la determinazione: dicroismo circolare, FT-IR, NMR
Peptidomimetici
- ruolo e caratteristiche
- conformazione bioattiva del peptide e metodologie di restrizioni conformazionali
- peptoidi e foldameri: cenni
Assembly supramolecolari
- interazioni tra proteina e ligando e principali tecniche per la determinazione: termoforesi, surface plasmon resonance, calorimetria.
- Nanomateriali peptidici: dal self assembly alle applicazioni. Principali tecniche per lo studio di nanomateriali: Dinamica light scattering e microscopia elettronica.
Acidi nucleici:
- caratteristiche generali, struttura e nomenclatura: nucleosidi e nucleotidi
- Sintesi degli acidi nucleici e legame fosfodiestereo
- Sintesi degli oligonucleotidi
- Oligonucleotidi modificati: PNA, morpholino; proprietà ed applicazioni.
- Principali gruppi funzionali
- Stereochimica, miscele racemiche, eccesso enantiomerico.
- Andamento stereochimico delle reazioni.
Peptidi e proteine
- caratteristiche generali degli aminoacidi e dei peptidi
- gruppi protettori nella sintesi peptidica; metodologie di protezione ortogonale
- formazione del legame peptidico: metodi di attivazione e accoppiamento
- sintesi in soluzione e in fase solida
- efficienza sintetica, uso della tecnologia a microonde
- chemical ligation: native chemical ligation, expressed protein ligation
- Struttura secondaria di peptidi e proteine e principali tecniche per la determinazione: dicroismo circolare, FT-IR, NMR
Peptidomimetici
- ruolo e caratteristiche
- conformazione bioattiva del peptide e metodologie di restrizioni conformazionali
- peptoidi e foldameri: cenni
Assembly supramolecolari
- interazioni tra proteina e ligando e principali tecniche per la determinazione: termoforesi, surface plasmon resonance, calorimetria.
- Nanomateriali peptidici: dal self assembly alle applicazioni. Principali tecniche per lo studio di nanomateriali: Dinamica light scattering e microscopia elettronica.
Acidi nucleici:
- caratteristiche generali, struttura e nomenclatura: nucleosidi e nucleotidi
- Sintesi degli acidi nucleici e legame fosfodiestereo
- Sintesi degli oligonucleotidi
- Oligonucleotidi modificati: PNA, morpholino; proprietà ed applicazioni.
Metodi didattici
Il programma sarà svolto attraverso lezioni frontali (3 CFU) con l'ausilio di materiale didattico (proiezioni di slides).
Materiale di riferimento
Materiale didattico e bibliografia saranno forniti dagli insegnanti e saranno disponibili sul sito Ariel.
Moduli o unità didattiche
Modulo: Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 0
CHIM/08 - CHIMICA FARMACEUTICA - CFU: 0
CHIM/08 - CHIMICA FARMACEUTICA - CFU: 0
Lezioni: 48 ore
Docenti:
Fumagalli Marta, Romeo Sergio
Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
CHIM/06 - CHIMICA ORGANICA - CFU: 3
Lezioni: 24 ore
Docente:
Pellegrino Sara
Siti didattici
Docente/i
Ricevimento:
Lunedì 10:30-12:30 previo appuntamento via email
Via Mangiagalli 25, secondo piano, ufficio 2062