Cell therapy and gene silencing
A.A. 2023/2024
Obiettivi formativi
The course is aimed at providing the basis to understand the use of cell therapy and gene silencing for the treatment of human diseases. Specifically, the course will discuss the origin and heterogeneity of available human cell-based medical products and their complexity. The differences between autologous or allogenic, stem or induced pluripotent stem cells will be discussed. Further, the course will offer an overview on technologies crucial for gene and cell therapies such as gene editing and safe viral vectors for gene delivery and as basis for prophylactic and therapeutic vaccines.
Risultati apprendimento attesi
At the end of the course, the student should possess the specific knowledge to understand the generation and the application of cell therapy and gene silencing techniques to treat human diseases. In particular, the student should have acquired the basic principles of gene therapy, including gene transfer technologies, therapeutic strategies and their efficiency. The student should also demonstrate to possess the appropriate biological terminology to communicate the most relevant and recent topics in the field of cell therapy and gene silencing.
Periodo: Primo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento può essere seguito come corso singolo.
Programma e organizzazione didattica
Edizione unica
Responsabile
Periodo
Primo semestre
In caso di emergenza le lezioni si svolgeranno a distanza utilizzando la piattaforma MicrosoftTeams.
Programma
L'insegnamento è organizzato in tre moduli comprensivi di esercitazioni a posto singolo.
Il modulo di Cell-based Technology tratterà gli aspetti relativi all'uso dei modelli cellulari nella ricerca biomedica. Questi includono aspetti della manipolazione della coltura cellulare, differenze tra cellule immortalate e primarie, cellule staminali, iPSC, cellule CAR T, metodi di trasfezione e produzione di proteine.
Il modulo di Viral Vectors for Gene Delivery tratterà gli aspetti relativi all'uso del trasferimento genico virale e della terapia genica, comprese le strategie di replicazione virale e di espressione genica, vettori e applicazioni retrovirali e lentivirali, vettori adenovirali e vettori di virus associati ad adenovirus (AAV) e applicazioni relative, risposta immunitaria innata ai vettori virali, uso di vettori virali per l'editing genetico, RNAi, silenziamento epigenetico e vaccini genetici.
Il modulo di Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing presenterà l'uso e le implicazioni farmacologiche delle strategie terapeutiche basate sul targeting cellulare e/o genico.
Le esercitazioni includeranno dimostrazioni su colture cellulari, trasfezione, produzione e localizzazione di proteine; utilizzo di software per l'analisi e l'interpretazione delle implicazioni biologiche della terapia cellulare e del silenziamento genico.
Il modulo di Cell-based Technology tratterà gli aspetti relativi all'uso dei modelli cellulari nella ricerca biomedica. Questi includono aspetti della manipolazione della coltura cellulare, differenze tra cellule immortalate e primarie, cellule staminali, iPSC, cellule CAR T, metodi di trasfezione e produzione di proteine.
Il modulo di Viral Vectors for Gene Delivery tratterà gli aspetti relativi all'uso del trasferimento genico virale e della terapia genica, comprese le strategie di replicazione virale e di espressione genica, vettori e applicazioni retrovirali e lentivirali, vettori adenovirali e vettori di virus associati ad adenovirus (AAV) e applicazioni relative, risposta immunitaria innata ai vettori virali, uso di vettori virali per l'editing genetico, RNAi, silenziamento epigenetico e vaccini genetici.
Il modulo di Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing presenterà l'uso e le implicazioni farmacologiche delle strategie terapeutiche basate sul targeting cellulare e/o genico.
Le esercitazioni includeranno dimostrazioni su colture cellulari, trasfezione, produzione e localizzazione di proteine; utilizzo di software per l'analisi e l'interpretazione delle implicazioni biologiche della terapia cellulare e del silenziamento genico.
Prerequisiti
Buona conoscenza di Microbiologia Generale, Biochimica, Biologia Molecolare e Cellulare
Metodi didattici
Lezioni frontali con utilizzo di diapositive; simulazioni in laboratorio virtuale. La frequenza delle lezioni frontali è fortemente consigliata mentre le esercitazioni di laboratorio saranno obbligatorie.
Materiale di riferimento
Giacca M. "Gene Therapy"
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Giacca M. "Gene Therapy"
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Ian Freshney R. "Culture of Animal Cells: A Manual of Basic Technique and Specialized Applications"
John Wiley & Sons, Inc., 2010
Print ISBN:9780470528129; Online ISBN:9780470649367; DOI:10.1002/9780470649367
Diapositive delle lezioni, appunti personali e documenti di revisione. Verranno forniti collegamenti a siti WEB e documenti di microbiologia e/o virologia selezionati.
Si raccomanda allo studente di partecipare alle lezioni e di utilizzare il materiale depositato su Ariel per prepararsi all'esame. Verranno forniti siti ed elaborati.
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Giacca M. "Gene Therapy"
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Ian Freshney R. "Culture of Animal Cells: A Manual of Basic Technique and Specialized Applications"
John Wiley & Sons, Inc., 2010
Print ISBN:9780470528129; Online ISBN:9780470649367; DOI:10.1002/9780470649367
Diapositive delle lezioni, appunti personali e documenti di revisione. Verranno forniti collegamenti a siti WEB e documenti di microbiologia e/o virologia selezionati.
Si raccomanda allo studente di partecipare alle lezioni e di utilizzare il materiale depositato su Ariel per prepararsi all'esame. Verranno forniti siti ed elaborati.
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame si baserà sulla valutazione delle conoscenze teoriche e delle abilità pratiche acquisite e sarà così organizzato:
- relazioni pratiche di laboratorio a banco unico (4 punti Cell based-technology e 4 punti Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing);
- una prova scritta organizzata in domande a scelta multipla e aperte (25 punti)
L'esame valuterà:
- la capacità dello studente di raggiungere gli obiettivi del corso in termini di conoscenza e comprensione (scelte multiple);
- la capacità dello studente di applicare conoscenza e comprensione (relazioni pratiche di laboratorio/esercitazioni);
- la capacità dello studente di utilizzare la terminologia corretta e di discutere gli argomenti in modo chiaro e logico (domande aperte).
- relazioni pratiche di laboratorio a banco unico (4 punti Cell based-technology e 4 punti Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing);
- una prova scritta organizzata in domande a scelta multipla e aperte (25 punti)
L'esame valuterà:
- la capacità dello studente di raggiungere gli obiettivi del corso in termini di conoscenza e comprensione (scelte multiple);
- la capacità dello studente di applicare conoscenza e comprensione (relazioni pratiche di laboratorio/esercitazioni);
- la capacità dello studente di utilizzare la terminologia corretta e di discutere gli argomenti in modo chiaro e logico (domande aperte).
BIO/13 - BIOLOGIA APPLICATA
BIO/14 - FARMACOLOGIA
BIO/19 - MICROBIOLOGIA
BIO/14 - FARMACOLOGIA
BIO/19 - MICROBIOLOGIA
Esercitazioni di laboratorio a posto singolo: 32 ore
Lezioni: 40 ore
Lezioni: 40 ore
Docenti:
Bonacina Fabrizia, Cristofani Riccardo Maria, Ferrari Veronica, Manganaro Lara, Norata Giuseppe Danilo
Turni:
Siti didattici
Docente/i
Ricevimento:
Su appuntamento
INGM, via Francesco Sforza 35 o DiSFeB, via Balzaretti 9, Milano
Ricevimento:
su appuntamento
Dipartimento di Scienze Farmacologiche e Biomolecolari