Statistica e valutazione dell'evidenza in medicina
A.A. 2023/2024
Obiettivi formativi
Obiettivo dell'insegnamento è quello di sviluppare conoscenze e competenze relative al concetto di probabilità, per trattare situazioni di incertezza decisionale, ai metodi della statistica descrittiva e inferenziale, necessari ad affrontare il problema della variabilità biologica, agli aspetti relativi al giudizio critico sulla qualità degli studi pubblicati in letteratura scientifica, da cui estrarre evidenze per le decisioni cliniche nella pratica della Evidence Based Medicine (EBM).
Lo studente imparerà a trattare esiti di esperimenti stocastici in termini di probabilità, avendo chiarito i concetti di universo degli eventi, evento elementare ed evento composto, evento condizionato, applicando le regole della somma e del prodotto ed il teorema di Bayes per ricavare la probabilità a posteriori. Imparerà altresì ad utilizzare il concetto di variabile casuale, nei vari modelli di distribuzione di probabilità utili all'inferenza statistica (modello gaussiano, binomiale, poissoniano, ipergeometrico, t di Student, chi-quadrato) e a interpretare i valori degli stimatori, calcolati su dati campionari, per effettuare una corretta inferenza, per quanto riguarda i corrispondenti parametri della popolazione.
Lo studente imparerà anche a riconoscere i diversi tipi di studio utilizzati nella ricerca epidemiologico-clinica (studi osservazionali e sperimentali, studi trasversali e longitudinali, studi di coorte e caso-controllo), a valutarne la qualità (bias di confondimento, negli studi osservazionali, bias di informazione negli studi sperimentali) e ad estrarne le informazioni utili alla decisione clinica (misure di accuratezza dagli studi diagnostici, stime di associazione fra esposizione e malattia dagli studi eziologici e prognostici, misure di efficacia e sicurezza terapeutica dagli studi comparativi di terapia).
Lo studente acquisirà le competenze sufficienti ad allestire un database su foglio elettronico e procedere al calcolo delle necessarie statistiche descrittive e inferenziali (confronto di medie, analisi della regressione lineare semplice, confronto di proporzioni, analisi di tabelle di contingenza semplici e multiple, tecniche di aggiustamento per il confondimento, calcolo di intervalli di confidenza).
Lo studente imparerà a trattare esiti di esperimenti stocastici in termini di probabilità, avendo chiarito i concetti di universo degli eventi, evento elementare ed evento composto, evento condizionato, applicando le regole della somma e del prodotto ed il teorema di Bayes per ricavare la probabilità a posteriori. Imparerà altresì ad utilizzare il concetto di variabile casuale, nei vari modelli di distribuzione di probabilità utili all'inferenza statistica (modello gaussiano, binomiale, poissoniano, ipergeometrico, t di Student, chi-quadrato) e a interpretare i valori degli stimatori, calcolati su dati campionari, per effettuare una corretta inferenza, per quanto riguarda i corrispondenti parametri della popolazione.
Lo studente imparerà anche a riconoscere i diversi tipi di studio utilizzati nella ricerca epidemiologico-clinica (studi osservazionali e sperimentali, studi trasversali e longitudinali, studi di coorte e caso-controllo), a valutarne la qualità (bias di confondimento, negli studi osservazionali, bias di informazione negli studi sperimentali) e ad estrarne le informazioni utili alla decisione clinica (misure di accuratezza dagli studi diagnostici, stime di associazione fra esposizione e malattia dagli studi eziologici e prognostici, misure di efficacia e sicurezza terapeutica dagli studi comparativi di terapia).
Lo studente acquisirà le competenze sufficienti ad allestire un database su foglio elettronico e procedere al calcolo delle necessarie statistiche descrittive e inferenziali (confronto di medie, analisi della regressione lineare semplice, confronto di proporzioni, analisi di tabelle di contingenza semplici e multiple, tecniche di aggiustamento per il confondimento, calcolo di intervalli di confidenza).
Risultati apprendimento attesi
Lo studente sarà in grado alla fine di leggere una pubblicazione scientifica, interpretando correttamente le varie sezioni delle quali si compone: introduzione, per la completezza e qualità della premessa dello studio, per il suo rationale e gli obiettivi; la materiali e metodi, per i criteri di eleggibilità e di esclusione che servono a definire la popolazione obiettivo, per la definizione delle variabili rilevate e considerate a vario titolo nello studio, per la appropriatezza dei metodi di analisi statistica; la risultati, per la lettura critica di tabelle e indici da interpretare nel loro significato pratico e per la loro corretta interpretazione ai fini della applicazione alla clinica; la discussione, per le diverse possibili interpretazioni dei risultati con attenzione soprattutto agli aspetti di debolezza dello studio.
Periodo: Primo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento non può essere seguito come corso singolo. Puoi trovare gli insegnamenti disponibili consultando il catalogo corsi singoli.
Programma e organizzazione didattica
Edizione unica
Responsabile
Programma
Premessa
La trattazione degli argomenti del corso si svolgerà secondo la prospettiva della valutazione delle evidenze scientifiche nel contesto Clinico-Epidemiologico.
Ruolo della statistica medica nella pratica clinica.
Prospettiva storica dei metodi quantitativi in Medicina
Tipi di studio
La variabilità dei fenomeni biologici
Scale di misura
Fonti di variabilità
Variabilità entro e tra soggetti
Errori di misura
Accuratezza e precisione
Elementi di statistica descrittiva
Rappresentazioni grafiche
Indici di posizione e dispersione
La correlazione
Test diagnostici e screening
Il test diagnostico con risposta dicotomica.
Proprietà di un test ed apporto informativo nella decisione medica sulla base di esempi in problemi di diagnosi precoce (screening).
Sensibilità e specificità e valori predittivi positivi (VPP) e negativi (VPN).
Rapporti di odds e di verosimiglianze per il calcolo dei VPP e VPN.
Il nomogramma di Fagan e sua applicazione pratica nella valutazione di un test diagnostico.
Inferenza statistica 1: stima dei parametri di un modello.
La variabilità campionaria
Il problema del campionamento e le proporzioni osservate sul campione.
Il concetto di stima dei parametri di un modello di probabilità.
Distribuzioni di campionamento.
Introduzione intuitiva ai risultati del teorema del limite centrale
Derivazione empirica della distribuzione di Gauss (Normale)
Stima puntuale e suo errore standard.
Intervalli di confidenza.
Studio dell'associazione tra fattori di rischio e malattia.
Probabilità e rischio di malattia
Misure di prevalenza e incidenza e loro stima.
Rischio relativo e rapporto degli odds tra esposti e non esposti ad un fattore di rischio.
Studi di coorte e caso-controllo
Stima puntuale ed intervallo di confidenza per il rapporto tra gli odds.
Associazione tra variabili quantitative e regressione.
Inferenza statistica 2: verifica di ipotesi statistiche.
Applicazione del test statistico per il confronto tra gruppi con diverso trattamento.
La significatività statistica
Potenza del test statistico
Confronto tra significatività statistica e rilevanza clinica.
Studio dell'efficacia di un intervento terapeutico.
Studi osservazionali e sperimentali
Sperimentazioni cliniche di fase I, II e III
Popolazione obbiettivo e criteri di inclusione.
Assegnazione casuale ai trattamenti.
Misure di efficacia dei trattamenti
Confondimento ed interazione (risposta al trattamento)
Attività didattica non formale.
Consisterà nello sviluppo di esercitazioni nel contesto di piccoli gruppi su temi di rilevanza clinico epidemiologica e sanitaria, mirate alla valutazione dell'evidenza scientifica con gli strumenti acquisiti nelle lezioni frontali e nell'attività professionalizzante.
La trattazione degli argomenti del corso si svolgerà secondo la prospettiva della valutazione delle evidenze scientifiche nel contesto Clinico-Epidemiologico.
Ruolo della statistica medica nella pratica clinica.
Prospettiva storica dei metodi quantitativi in Medicina
Tipi di studio
La variabilità dei fenomeni biologici
Scale di misura
Fonti di variabilità
Variabilità entro e tra soggetti
Errori di misura
Accuratezza e precisione
Elementi di statistica descrittiva
Rappresentazioni grafiche
Indici di posizione e dispersione
La correlazione
Test diagnostici e screening
Il test diagnostico con risposta dicotomica.
Proprietà di un test ed apporto informativo nella decisione medica sulla base di esempi in problemi di diagnosi precoce (screening).
Sensibilità e specificità e valori predittivi positivi (VPP) e negativi (VPN).
Rapporti di odds e di verosimiglianze per il calcolo dei VPP e VPN.
Il nomogramma di Fagan e sua applicazione pratica nella valutazione di un test diagnostico.
Inferenza statistica 1: stima dei parametri di un modello.
La variabilità campionaria
Il problema del campionamento e le proporzioni osservate sul campione.
Il concetto di stima dei parametri di un modello di probabilità.
Distribuzioni di campionamento.
Introduzione intuitiva ai risultati del teorema del limite centrale
Derivazione empirica della distribuzione di Gauss (Normale)
Stima puntuale e suo errore standard.
Intervalli di confidenza.
Studio dell'associazione tra fattori di rischio e malattia.
Probabilità e rischio di malattia
Misure di prevalenza e incidenza e loro stima.
Rischio relativo e rapporto degli odds tra esposti e non esposti ad un fattore di rischio.
Studi di coorte e caso-controllo
Stima puntuale ed intervallo di confidenza per il rapporto tra gli odds.
Associazione tra variabili quantitative e regressione.
Inferenza statistica 2: verifica di ipotesi statistiche.
Applicazione del test statistico per il confronto tra gruppi con diverso trattamento.
La significatività statistica
Potenza del test statistico
Confronto tra significatività statistica e rilevanza clinica.
Studio dell'efficacia di un intervento terapeutico.
Studi osservazionali e sperimentali
Sperimentazioni cliniche di fase I, II e III
Popolazione obbiettivo e criteri di inclusione.
Assegnazione casuale ai trattamenti.
Misure di efficacia dei trattamenti
Confondimento ed interazione (risposta al trattamento)
Attività didattica non formale.
Consisterà nello sviluppo di esercitazioni nel contesto di piccoli gruppi su temi di rilevanza clinico epidemiologica e sanitaria, mirate alla valutazione dell'evidenza scientifica con gli strumenti acquisiti nelle lezioni frontali e nell'attività professionalizzante.
Prerequisiti
Sono richieste le conoscenze preliminari del modulo di Statistica Medica nel corso di Biologia e Genetica del Primo Anno. Il superamento di questo esame è un prerequisito
Metodi didattici
I metodi didattici dell'insegnamento considerano lezioni frontali, esercitazioni, seminari e attività di didattica non formale a piccoli gruppi orientata all'acquisizione di abilità pratiche che si integrino con il modulo di didattica professionalizzante.
Viene inoltre considerata la predisposizione di elaborati e/o ricerche con l'utilizzo di supporti telematici.
In dettaglio:
- Lezioni Frontali supportate da slide.
- Esercizi di gruppo
- Attività Formativa Professionalizzante facoltativa svolta su PC con software open source R. Metodi di ricerca bibliografica sui portali e motori di ricerca certificati per la medicina.
L'obbiettivo generale è imparare ad applicare correttamente modelli descrittivi ed interpretativi a piccoli insiemi di dati reali, di usare criticamente i test diagnostici, attraverso l'applicazione dei concetti di norma e probabilità in medicina, e infine di valutare i risultati di uno studio clinico, anche attraverso l'analisi critica della letteratura medica.
Viene inoltre considerata la predisposizione di elaborati e/o ricerche con l'utilizzo di supporti telematici.
In dettaglio:
- Lezioni Frontali supportate da slide.
- Esercizi di gruppo
- Attività Formativa Professionalizzante facoltativa svolta su PC con software open source R. Metodi di ricerca bibliografica sui portali e motori di ricerca certificati per la medicina.
L'obbiettivo generale è imparare ad applicare correttamente modelli descrittivi ed interpretativi a piccoli insiemi di dati reali, di usare criticamente i test diagnostici, attraverso l'applicazione dei concetti di norma e probabilità in medicina, e infine di valutare i risultati di uno studio clinico, anche attraverso l'analisi critica della letteratura medica.
Materiale di riferimento
Non viene indicato uno specifico testo ma alcuni possibili testi di consultazione
M. Pagano e K. Gauvreau Biostatistica (2ª edizione)
Editore: Idelson-Gnocchi 2003
M. Bland. Statistica medica (Idee & strumenti)
Editore: Apogeo 2009
JF. Jekel, DL. Katz, JG. Elmore, DMG. Wild. Epidemiologia Biostatistica e Medicina Preventiva (3ª edizione)
Editore: Masson 2009
Statistica medica: intervalli di confidenza nella ricerca biomedica / D. G. Altman ... [et al.] ; edizione italiana a cura di F. Cavallo. - 2. ed.-Torino : Minerva medica, 2004. - , 238 p..
La medicina basata sulle evidenze scientifiche: come praticare e insegnare l'EBM / D. L. Sackett °et al. - 2. ed. riv. e ampliata, ed. italiana / a cura di Marco Bobbio. - Torino: Centro scientifico, °2002. - XVI, 248 p.
Le slide e materiali aggiuntivi presentati a lezione sono a disposizione sul team dell'insegnamento
M. Pagano e K. Gauvreau Biostatistica (2ª edizione)
Editore: Idelson-Gnocchi 2003
M. Bland. Statistica medica (Idee & strumenti)
Editore: Apogeo 2009
JF. Jekel, DL. Katz, JG. Elmore, DMG. Wild. Epidemiologia Biostatistica e Medicina Preventiva (3ª edizione)
Editore: Masson 2009
Statistica medica: intervalli di confidenza nella ricerca biomedica / D. G. Altman ... [et al.] ; edizione italiana a cura di F. Cavallo. - 2. ed.-Torino : Minerva medica, 2004. - , 238 p..
La medicina basata sulle evidenze scientifiche: come praticare e insegnare l'EBM / D. L. Sackett °et al. - 2. ed. riv. e ampliata, ed. italiana / a cura di Marco Bobbio. - Torino: Centro scientifico, °2002. - XVI, 248 p.
Le slide e materiali aggiuntivi presentati a lezione sono a disposizione sul team dell'insegnamento
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame prevede una prova scritta divisa nelle due parti di 1) Statistica e 2) Valutazione dell'Evidenza organizzate come segue:
1) risoluzione di problemi (semplici esercizi di calcolo relativi agli argomenti trattati in ogni modulo del corso);
2) interpretazione dei risultati riportati nei lavori scientifici (lettura critica di quanto riportato nel riassunto degli articoli scientifici in lingua inglese).
L'esame orale avviene ad esclusiva discrezione del docente consiste nella discussione delle risposte fornite dallo studente nella prova preliminare e da 3 o 4 domande sull'intero programma.
Gli studenti possono comunque proporre una valutazione aggiuntiva collegata ad un lavoro originale di approfondimento facoltativo sui temi dell'insegnamento.
Gli studenti, dotati di opportuno calcolatore come ausilio alla soluzione degli esercizi proposti, possono consultare liberamente qualsiasi materiale cartaceo ritengano opportuno per lo svolgimento della prova d'esame.
I risultati della prova d'esame vengono comunicati tramite team dell'insegnamento su MS Teams.
1) risoluzione di problemi (semplici esercizi di calcolo relativi agli argomenti trattati in ogni modulo del corso);
2) interpretazione dei risultati riportati nei lavori scientifici (lettura critica di quanto riportato nel riassunto degli articoli scientifici in lingua inglese).
L'esame orale avviene ad esclusiva discrezione del docente consiste nella discussione delle risposte fornite dallo studente nella prova preliminare e da 3 o 4 domande sull'intero programma.
Gli studenti possono comunque proporre una valutazione aggiuntiva collegata ad un lavoro originale di approfondimento facoltativo sui temi dell'insegnamento.
Gli studenti, dotati di opportuno calcolatore come ausilio alla soluzione degli esercizi proposti, possono consultare liberamente qualsiasi materiale cartaceo ritengano opportuno per lo svolgimento della prova d'esame.
I risultati della prova d'esame vengono comunicati tramite team dell'insegnamento su MS Teams.
MED/01 - STATISTICA MEDICA - CFU: 3
Lezioni: 24 ore
: 12 ore
: 12 ore
Docenti:
Biganzoli Elia, Boracchi Patrizia
Docente/i
Ricevimento:
Da concordare
Campus LITA Vialba, Ospedale Sacco
Ricevimento:
Su appuntamento da concordare via e-mail