Approcci cellulari, molecolari e funzionali alle malattie genetiche

L'insegnamento affronta l'intero percorso che caratterizza lo studio delle malattie genetiche, dalla funzione del gene associato alla malattia allo sviluppo di strategie innovative d'interesse terapeutico. In particolare, si tratteranno i seguenti temi: i) approcci per studiare la funzione di un gene malattia; ii) utilizzo di modelli sperimentali nella ricerca biomedica; iii) strategie per identificare nuovi meccanismi patogenetici e nuovi bersagli farmacologici; vi) progettazione di studi preclinici in modelli animali; v) sistemi di delivery di farmaci e molecole; vii) sperimentazione clinica e terapie avanzate. Inoltre, si affronteranno tematiche scientifiche attuali riguardanti la sperimentazione animale, la valorizzazione dei risultati della ricerca, la Research Integrity e l'importanza degli strumenti di supporto alla ricerca (i finanziamenti, il processo peer-review e la divulgazione scientifica).

L'insegnamento si propone di fornire allo studente gli strumenti necessari per studiare le malattie genetiche nel loro complesso. Alla fine dell'insegnamento, lo studente sarà in grado di:
1. Identificare e comprendere i principali processi che caratterizzano le diverse fasi della ricerca di base e della ricerca applicata alle malattie genetiche.
2. Applicare queste conoscenze per scegliere gli approcci e i modelli di malattia più idonei per studiare i diversi aspetti riguardanti lo studio delle malattie genetiche e proporre nuove soluzioni.
3. Acquisire autonomia e giudizio su temi scientifici attuali e/o di interesse generale che riguardano il mondo della ricerca rispetto alla società.