Farmaci biotecnologici innovativi

A.A. 2021/2022
9
Crediti massimi
72
Ore totali
SSD
BIO/14 CHIM/06 CHIM/08
Lingua
Italiano
Obiettivi formativi
Il corso ha l'obiettivo di fornire allo studente gli strumenti per la comprensione dei concetti e delle strategie innovative che avranno impatto nel futuro delle biotecnologie del farmaco, con una particolare attenzione ai temi più avanzati nell'ambito della progettazione, ottimizzazione e produzione del farmaco biotecnologico.
Risultati apprendimento attesi
Al termine del corso ci si aspetta che lo studente, attraverso l'acquisizione di conoscenze avanzate, arrivi a possedere le basi tecnologiche e concettuali per inserirsi nel percorso creativo dell'innovazione nel campo della progettazione, ottimizzazione e produzione del farmaco biotecnologico.
Programma e organizzazione didattica

Edizione unica

Responsabile
Periodo
Primo semestre
Modulo di Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci.
Durante la fase di didattica emergenziale, il programma del corso e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
Metodi didattici:
Entrambe le unità didattiche del modulo svolgeranno principalmente lezioni in videoconferenza utilizzando la piattaforma Microsoft Teams, con l'eccezione di alcune lezioni che verranno erogate in modalità asincrona utilizzando audiolezioni -powerPoint. Il calendario delle lezioni verrà pubblicato per tempo sulla piattaforma Ariel come anche gli avvisi relativi a qualsiasi aggiornamento legato all'evoluzione della normativa imposta dal Covid-19.

Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di valutazione:
L'esame sarà un colloquio orale che si svolgerà a distanza con la piattaforma Microsoft Teams, o se le regole lo permettono, in presenza, in un'aula dell'Università. L'esame consisterà di almeno tre domande sugli argomenti trattati nel modulo e sarà volto ad accertare il raggiungimento degli obiettivi in termini di conoscenza e capacità di comprensione della materia.

Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
Didattica:
Durante la fase di didattica emergenziale, il programma del corso e il materiale di riferimento non subiranno variazioni.
Metodi didattici:
Lezioni sincrone in videoconferenza mediante piattaforma Microsoft Teams
Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di valutazione:
Nella fase emergenziale l'esame sarà un colloquio orale mediante piattaforma Microsoft Teams e si articolerà su almeno 4 domande inerenti gli argomenti trattati nel corso. Verrà valutata la conoscenza degli argomenti e la capacità di mettere in relazione tra loro gli stessi.
Prerequisiti
Lo studente deve possedere conoscenze avanzate di biologia molecolare, biotecnologie farmacologiche, chimica farmaceutica e chimica organica applicata alle macromolecole, per comprendere le strategie innovative applicate nello sviluppo del farmaco biotecnologico.
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame consiste in una prova orale che si articolerà su almeno 4 domande inerenti gli argomenti trattati nel modulo "Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici" e una prova orale inerente agli argomenti trattati nel modulo "Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci" e articolata almeno su tre domande.
Il voto finale (in trentesimi) sarà calcolato come media pesata (sulla base dei CFU) della votazione ottenuta nei singoli moduli.
Modulo: Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci
Programma
U.D. Nuove strategie terapeutiche (3 CFU)
· Introduzione ai farmaci biotecnologici-proteine terapeutiche ricombinanti e anticorpi monoclonali
- I farmaci biotecnologici nella sclerosi multipla
· Sviluppo di terapie innovative basate sull'uso di miRNA
· Le vescicole extracellulari come nuovi vettori per terapie mirate
- Approfondimenti con studi in modelli sperimentali di sclerosi multipla e malattia di Alzheimer
· L'innovazione nella terapia genica
- Generalità sui problemi e le sfide tecnologiche nella terapia genica
- Lo sviluppo di vettori sicuri
- I sistemi per l'espressione stabile del gene terapeutico
- Genome editing: il sistema CRISP/Cas9
- I farmaci approvati e gli studi in corso
· Le cellule staminali e l'innovazione nella medicina rigenerativa
- Tipologie e proprietà: cellule staminali embrionali, adulte e iPS
- Applicazioni potenziali della terapia cellulare
- Cellule staminali neurali e potenziali applicazioni


U.D. Approcci biotecnologici innovativi per l'ottimizzazione di farmaci (3CFU)
Problematiche farmacocinetiche associate a farmaci di natura peptidica:
- strategie innovative di formulazione e pre-formulazione
- strategie specifiche per loro rilascio controllato e prolungato: carriers, peghilazioni e altre (bio)tecnologie.
Farmacodinamica: tecniche biotecnologiche per lo sviluppo di farmaci sito-specifici:
- chimica dei prodrugs
- targeting passivo e attivo
- terapia del cancro: esempi di strategie biotecnologiche di rilascio sito-specifico di molecole anticancro e peptidi. Progettazione di bioconiugati; targeting vascolare; selettività tissutale mediata da enzimi; terapie enzima-profarmaco.
Esempi di classi di farmaci biotecnologicamente ottimizzati:
- Farmaci ipoglicemizzanti
- Targeting del sistema nervoso centrale
- Farmaci anticoagulanti
Metodi didattici
Il programma sarà svolto attraverso lezioni frontali (6 CFU) con l'ausilio di materiale didattico (proiezioni di slides).
Materiale di riferimento
Materiale didattico e bibliografia saranno forniti dagli insegnanti e saranno disponibili sul sito Ariel.
Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
Programma
Richiami ad argomenti di base di chimica organica:
- Principali gruppi funzionali
- Stereochimica, miscele racemiche, eccesso enantiomerico.
- Andamento stereochimico delle reazioni.
Peptidi e proteine
- caratteristiche generali degli aminoacidi e dei peptidi
- gruppi protettori nella sintesi peptidica; metodologie di protezione ortogonale
- formazione del legame peptidico: metodi di attivazione e accoppiamento
- sintesi in soluzione e in fase solida
- efficienza sintetica, uso della tecnologia a microonde
- chemical ligation: native chemical ligation, expressed protein ligation
- Struttura secondaria di peptidi e proteine e principali tecniche per la determinazione: dicroismo circolare, FT-IR, NMR
Peptidomimetici
- ruolo e caratteristiche
- conformazione bioattiva del peptide e metodologie di restrizioni conformazionali
- peptoidi e foldameri: cenni
Assembly supramolecolari
- interazioni tra proteina e ligando e principali tecniche per la determinazione: termoforesi, surface plasmon resonance, calorimetria.
- Nanomateriali peptidici: dal self assembly alle applicazioni. Principali tecniche per lo studio di nanomateriali: Dinamica light scattering e microscopia elettronica.
Acidi nucleici:
- caratteristiche generali, struttura e nomenclatura: nucleosidi e nucleotidi
- Sintesi degli acidi nucleici e legame fosfodiestereo
- Sintesi degli oligonucleotidi
- Oligonucleotidi modificati: PNA, morpholino; proprietà ed applicazioni.
Metodi didattici
Il programma sarà svolto attraverso lezioni frontali (3 CFU) con l'ausilio di materiale didattico (proiezioni di slides).
Materiale di riferimento
Materiale didattico e bibliografia saranno forniti dagli insegnanti e saranno disponibili sul sito Ariel.
Moduli o unità didattiche
Modulo: Approcci biotecnologici nella progettazione e ottimizzazione di farmaci
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 0
CHIM/08 - CHIMICA FARMACEUTICA - CFU: 0
Lezioni: 48 ore

Modulo: Aspetti sintetici nella preparazione di farmaci biotecnologici
CHIM/06 - CHIMICA ORGANICA - CFU: 3
Lezioni: 24 ore
Docente: Pellegrino Sara

Docente/i
Ricevimento:
previo appuntamento via mail
via Balzaretti 9, terzo piano
Ricevimento:
Lunedì 10:30-12:30 previo appuntamento via email
Via Mangiagalli 25, secondo piano, ufficio 2062